Ein sechsjähriges Mädchen stirbt in China sieben Tage nach einer experimentellen Gentherapie. Die Behandlung sollte einen Gendefekt mithilfe von Base-Editing in den Neuronen des Gehirns korrigieren. Als Todesursache gilt eine Nebenwirkung der Virusvektoren, die die therapeutischen Werkzeuge in den Körper transportierten. Bereits im vorangegangenen Tierversuch an Affen waren Leber- und Nierenschäden aufgetreten. Welche Lehren lassen sich aus diesem Fall für die Zukunft der personalisierten Gentherapie ziehen? Dr. Dennis Ballwieser, Arzt und Chefredakteur der Apotheken Umschau, ordnet die Recherche ein und spricht über die Nutzen-Risiko-Abwägung sowie über die Rolle von Hoffnung bei solch experimentellen Therapien.

Für diese Folge haben wir gesprochen mit: Prof. Dr. Julian Grünewald 



Stand: 17. August 2026

Quellen und nützliche Links

• Recherche von Science und Retraction Watch zum Tod einer Sechsjährigen nach experimenteller Gentherapie
• Podcast-Folge von Science zur Recherche
• Instagram-Video von Science zur Recherche
• Nature-Studie zum Base-Editing des betroffenen Gens (engl.; DOI: 10.1038/s41586-026-10113-6)
• Eintrag bei Clinicaltrials.gov zur experimentellen Therapie in China (engl.; ID: NCT06860672)
• Studie zur personalisierten In-vivo-Gentherapie mittels Base-Editing zur Behandlung einer seltenen genetischen Stoffwechselerkrankung (engl.; DOI: 10.1056/NEJMoa2504747)
• Studie zu Leberschäden als Nebenwirkung von AAV-Vektoren (engl.; DOI: 10.1177/22143602261424971)
• Expert:inneneinschätzungen des Science Media Center Germany zu Risiken und Potenzial von Gentherapien

Hinweis: Das Transkript wurde automatisch erstellt.

Das Team hinter „’ne Dosis Wissen“:

Hosts: Dennis Ballwieser, Laura Weisenburger;  

Redaktion: Sina Metz, Kareen Seidler;  

Chefredakteur: Dennis Ballwieser;  

Postproduktion: BEBE Medien GmbH, Benedikt Möltner

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